Terapie nouă cu celule T CAR împotriva cancerului rar la copil

Terapie nouă cu celule T CAR împotriva cancerului rar la copil

O nouă terapie cu celule T CAR dezvoltată de cercetătorii de la UCL și concepută pentru a viza tumorile canceroase, a arătat rezultate promițătoare timpurii la copiii cu neuroblastom, o formă rară de cancer la copil.

Pentru acest studiu, cercetătorii de la UCL Great Ormond Street Institute for Child Health (GOS ICH) și de la UCL Cancer Institute au modificat propriile celule T ale pacientului (un tip de celulă imună), echipându-le pentru a recunoaște și ucide celule tumorale de neuroblastom.

Doisprezece copii cu neuroblastom recidivant sau refractar (în cazul în care boala nu răspunde la tratament) au fost tratați ca parte a studiului clinic de fază I, finanțat de Regatul Unit al Cancer Research.

Cercetarea, publicată în Science Translational Medicine, este unul dintre primele studii care demonstrează celulele T CAR care realizează o regresie rapidă împotriva unui cancer solid (non-cancer de sânge). Deși efectele benefice au durat doar puțin timp, studiul oferă dovezi importante că acest tratament specific cu celule T CAR ar putea fi utilizat ca tratament viitor pentru copiii cu cancer solid.

Neuroblastomul este un tip rar de cancer care afectează mai ales bebelușii și copiii mici și se dezvoltă din celule nervoase specializate (neuroblaste) lăsate în urma dezvoltării unui copil în uter.

Până la 100 de copii din Marea Britanie sunt diagnosticați cu neuroblastom în fiecare an. Tratamentul actual pentru copiii cu un tip agresiv de neuroblastom include îndepărtarea chirurgicală, chimioterapia cu transplant de celule stem, radioterapia și terapia cu anticorpi. În ciuda acestui tratament intensiv, supraviețuirea pe termen lung este între 50-60 la sută.

În terapia cu celule T CAR, un tip de imunoterapie, celulele T sunt concepute pentru a conține pe suprafața lor o moleculă numită receptor antigen himeric (CAR) care poate recunoaște în mod specific celulele canceroase.

Pentru acest studiu, propriile celule T ale pacienților au fost modificate cu un CAR pentru a viza proteina de suprafață GD2, care este foarte abundentă pe aproape toate celulele neuroblastomului, dar se găsește la niveluri foarte scăzute în celulele sănătoase.

Cercetătorii au descoperit că, atunci când se utilizează o doză suficientă de celule T CAR, acest tratament a indus o reducere rapidă a dimensiunii tumorii la unii dintre pacienții tratați. Aceste efecte au fost tranzitorii. Important, la toți pacienții, celulele T CAR nu au provocat efecte secundare dăunătoare în țesuturile sănătoase care exprimă molecula GD2.

Echipa de cercetare se pregătește pentru următorul lor studiu clinic în colaborare cu Autolus, o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care dezvoltă terapii cu celule T CAR programate de generația următoare pentru tratamentul cancerului. Acest studiu va evalua AUTO6NG, care se bazează pe această abordare utilizând același GD2 CAR alături de module de programare suplimentare concepute pentru a spori eficacitatea și persistența.

Sursa: medicalxpress.com / Foto: CCO Public Domain

Citeşte şi: Făina de porumb, sursă de minerale şi vitamine

Faci un comentariu sau dai un răspuns?

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *